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發布時間：2022-11-07 藥融圈
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2016年9月，FDA批準了Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于治療DMD患者。Exondys 51適用于抗肌萎縮蛋白基因突變的患者，這些突變適用于外顯子51突變。大約有13%的DMD人群可以使用該藥物。 -
2019年12月，FDA加速批準了Vyondys 53（golodirsen）注射液，用治療DMD患者，該基因適合外顯子53突變。據估計，該藥物可用于大約8%的DMD患者。 -
2021年2月，FDA批準Amondys 45（casimersen）注射劑，用于治療DMD，這些患者DMD外顯子45突變。在接受治療的患者中，骨骼肌中增加了抗肌萎縮蛋白。這是FDA批準的針對此類突變患者的首個靶向治療。大約8%的DMD患者為外顯子45突變。
參考資料：
https://www.sarepta.com/
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